AAVantgarde Bio (AAVantgarde), società internazionale di biotecnologie con sede in Italia che possiede due piattaformedi vettori virali adeno-associati (AAV) per trasferire geni di grandi dimensioni, ha annunciato oggi la chiusura di un finanziamento di Serie A da 61 milioni di euro. Il finanziamento è guidato congiuntamente dalle società di investimento statunitense Atlas Venture ed europea Forbion, con la partecipazione di Longwood Fund e dell’investitore fondatore della Società, Sofinnova Partners, attraverso il suo fondo Sofinnova Telethon Fund. A corollario del finanziamento, Jason Rhodes di Atlas Venture, Dmitrij Hristodorov di Forbion e David Steinberg di Longwood Fund entreranno a far parte del Consiglio di Amministrazione di AAVantgarde.
AAVantgarde dispone di due piattaforme per trasferiregeni di grandi dimensioni basate su AAV: una che sfrutta la ricombinazione a livello del DNA, denominata doppio ibrido, e una di trans-splicing proteico, denominata AAV inteine. L’azienda sta validando le piattaforme in due patologie: la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1 B (Usher1B), utilizzando il doppio ibrido, e la malattia di Stargardt, utilizzando AAV inteine. Il nuovo finanziamento servirà a finanziare il completamento di uno studio “proof of concept” (POC) su volontari affetti da Usher1B e per l’ulteriore sviluppo del programma AAV inteine verso la fase clinica per la malattia di Stargardt. L’azienda intende inoltre perseguire programmi che vadano oltre le indicazionioftalmologiche.
“Questo finanziamento rappresenta un momento fondamentale nel nostro percorso per aiutare pazienti affetti da malattie al momento incurabili. Siamo entusiasti di lavorare sia con i nuovi investitori che con l’investitore fondatore per far progredire le nostre piattaforme e la nostra pipeline,” ha dichiarato la dott.ssa Natalia Misciattelli, Amministratore Delegato di AAVantgarde (Foto in alto). “Il completamento di questo round di finanziamento con un gruppo di investitori di così alto livello nel settore delle scienze della vita è un riconoscimento dell’importanza e unicità della tecnologia di AAVantgarde, che sarà inizialmente utilizzata per aiutare i pazienti che soffrono gli impatti debilitanti della cecità associata alla sindrome di Usher1B e alla malattia di Stargardt.”
“In passato la terapia genica con AAV è stata limitata dalla capacità dei vettori di trasferire geni di grosse dimensioni, limite oggi superato grazie alle piattaforme di AAVantgarde che potranno essere applicate a molte aree terapeutiche,” ha dichiarato Jason Rhodes di Atlas Venture.
“AAVantgarde ha una missione precisa: fornire terapie geniche di nuova generazione a pazienti con malattie debilitanti e con limitate opzioni teraupetiche aprendo cosi’ la possibilita’ di migliorare la vista di pazienti affetti da malattie retiniche ereditarie come la sindrome di Usher1B o la malattia di Stargardt,” ha dichiarato Dmitrij Hristodorov di Forbion. “Siamo entusiasti dell’opportunità di collaborare e sostenere un team così dedicato e con una comprovata esperienza nel settore.”
A proposito di AAVantgarde Bio
AAVantgarde Bio è una start-up biotecnologica internazionale con sede a Milano che ha sviluppato due piattaforme di vettori virali adeno-associati (AAV) che risolvono i limiti di trasferimento di geni di grosse dimensioni in tessuti oculari e non. Fondata dal Professor Alberto Auricchio che lavora presso il TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) di Napoli e dalla Fondazione Telethon, AAVantgarde validerà inizialmente le piattaforme a livello clinico su due malattie retiniche ereditarie per le quali non esiste nessuna terapia. Per ulteriori informazioni visitare il sito: www.aavantgardebio.com
A proposito di Atlas Venture
Atlas Venture è una società di venture capital leader nel settore biotech che da oltre 25 anni costruisce startup biotecnologiche rivoluzionarie. Lavoriamo al fianco di scienziati e imprenditori eccezionali per trasformare la scienza ad alto impatto in farmaci per i pazienti. La nostra strategia di creazione di imprese dalla fase iniziale seleziona rigorosamente e concentra gli investimenti sulle opportunità più interessanti per costruire imprese durature e realizzare valore. Per maggiori informazioni visitate il sito www.atlasventure.com
A proposito di Forbion
Forbion è una società di venture capital dedicata alle scienze della vita con uffici nei Paesi Bassi, in Germania e a Singapore. Forbion investe in aziende del settore delle scienze della vita che operano nel (bio-)farmaceutico. Forbion gestisce 3 miliardi di euro attraverso molteplici strategie di fondi che coprono tutte le fasi dello sviluppo di (bio-)farmaceutici. L’attuale team di Forbion è composto da oltre 30 professionisti degli investimenti nel settore delle scienze della vita, che dalla fine degli anni ’90 hanno ottenuto risultati impressionanti con investimenti in 95 società attraverso 8 fondi. Il primato di Forbion nell’individuare, costruire e guidare aziende del settore delle scienze della vita ha portato a molte terapie innovative e a uscite di valore. Tra i successi delle società in portafoglio figurano NewAmsterdam Pharma (NASDAQ: NAMS), Gyroscope (acquisita da Novartis) e Replimune (NASDAQ: REPL). Oltre agli obiettivi finanziari, Forbion seleziona investimenti che influiscono positivamente sulla salute e sul benessere dei pazienti. L’azienda è firmataria dei Principi di investimento responsabile delle Nazioni Unite. Forbion opera in joint venture con BGV, gestore di fondi seed e early-stage, con particolare attenzione al Benelux e alla Germania. Per ulteriori informazioni visitare il sito www.forbion.com
A proposito di Sofinnova Partners
Sofinnova Partners è una società leader europea di venture capital specializzata nel settore delle scienze della vita, con sedi a Parigi, Londra e Milano. La società riunisce un team di professionisti da tutto il mondo con comprovata competenza medica, scientifica e nello sviluppo del business. Sofinnova Partners è un company builder con capacità e competenze di investimento in tutte le fasi di sviluppo delle aziende biotech da quelle precoci a quelle piu’ avanzate. La società collabora attivamente con imprenditori e investitori leader nello sviluppo di innovazioni e di trasformazione che hanno il potenziale di influire positivamente sul futuro collettivo.
Fondata nel 1972, Sofinnova Partners è una società di venture capital profondamente radicata in Europa, con 50 anni di esperienza, che sostiene più di 500 aziendee crea leader di mercato in tutto il mondo. Oggi, Sofinnova Partners ha più di 2,5 miliardi di Euro in gestione. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.sofinnovapartners.com
A proposito di Longwood Fund
Longwood Fund è una società di venture capital che si dedica alla creazione e all’investimento in aziende innovative dell’Healthcare che sviluppano trattamenti importanti per aiutare i pazienti e generano un valore significativo per gli investitori. Il team di Longwood ha una lunga storia di successi nel lancio e nella costruzione di importanti aziende del settore life sciences, fornendo al contempo leadership operativa e guida strategica. Collettivamente, i partner di Longwood Fund hanno co-fondato 24 società con oltre 20 farmaci e terapie lanciate o commercializzate, nonché più di 24 attività in fase clinica, tutte incentrate sull’assistenza ai pazienti. Tra le società fondate da Longwood Fund, o dai suoi principali soci prima della fondazione della società in qualità di investitore principale e CEO/CBO, figurano Acceleron, Momenta, Alnylam, Vertex, Sirtris, Vor, TScan, Pyxis Oncology, Immunitas, Be Biopharma, Tome Bio, Photys, Carbon Biosciences e DEM BioPharma.
Per ulteriori informazioni visitare il sito www.longwoodfund.com
A proposito di Fondazione Telethon e TIGEM
Fondazione Telethon è è una delle principali organizzazioni benefiche in campo biomedico in Italia la cui missione è far progredire la ricerca per le cure delle malattie genetiche rare. Nei suoi 32 anni di attività, Fondazione Telethon ha investito quasi 600 milioni di euro nel finanziamento di oltre 2.700 progetti per studiare 580 malattie, coinvolgendo più di 1.600 ricercatori in Italia. Nell’ottica di favorire lo sviluppo e massimizzare l’impatto terapeutico della ricerca, Fondazione Telethon persegue collaborazioni con il mondo accademico, l’industria e il venture capital attraverso la creazione di partnership e start-up. Il TIGEM è un centro di ricerca della Fondazione Telethon a Pozzuoli che comprende diversi gruppi di ricerca e oltre 200 persone, tutte dedicate alla comprensione dei meccanismi molecolari alla base delle malattie genetiche rare e allo sviluppo di nuovi trattamenti.
Per maggiori informazioni, visitate il sito www.telethon.it
A proposito della sindrome di Usher1B
La sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l’ orecchio interno. Usher1B è causata da mutazioni nel gene MYO7A. Il gene terapeutico per il trattamento di Usher1B è lungo 6,7 kb ed è quindi troppo grande per essere inserito in un vettore AAV standard. Circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti e nell’Unione Europea sono affetti da Usher1B. Questi bambini nascono sordi, presentano disfunzioni vestibolari e iniziano a perdere progressivamente la vista nella prima decade di vita. Sebbene esistano trattamenti chirurgici per curare la sordità in questi pazienti, non esistono trattamenti per curare la perdita progressiva della vista e la cecità.
A proposito della malattia di Stargardt
La malattia di Stargardt è la forma più comune di degenerazione maculare ereditaria. Ereditata nella maggior parte dei casi come autosomica recessiva, la malattia di Stargardt è causata da mutazioni nel gene ABCA4. Il gene terapeutico per il trattamento della malattia di Stargardt (ABCA4) è lungo 6,8 kb, troppo grande per essere inserito in un vettore AAV standard. La malattia di Stargardt colpisce circa 60.000-75.000 pazienti negli Stati Uniti e nell’Unione Europea. Attualmente non esistono trattamenti per la cecità causata dalla malattia.
